SPINRAZA (Нусинерсен) 12 мг/5 мл | Покупка из Китая | Терапия СМА | GLT

Информация о препарате: SPINRAZA (Нусинерсен)

SPINRAZA (нусинерсен натрия, раствор для инъекций) — первая в мире болезнь-модифицирующая терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), разработанная компанией Biogen. Это антисмысловой олигонуклеотид (АСО) — короткая синтетическая цепь модифицированного генетического материала, — предназначенный для лечения СМА, вызванной мутациями или делециями гена SMN1. SPINRAZA впервые одобрен FDA США в декабре 2016 года, затем зарегистрирован более чем в 70 странах мира, а в 2019 году одобрен Национальным управлением медицинской продукции Китая (NMPA) как первая терапия СМА, когда-либо доступная в Китае. После знаковых национальных переговоров о возмещении стоимости SPINRAZA включён в Национальный перечень возмещаемых препаратов Китая, что сделало эту некогда недоступную терапию доступной для подавляющего большинства пациентов со СМА в материковом Китае.

Для чего применяется SPINRAZA (Нусинерсен)?

SPINRAZA показан для лечения спинальной мышечной атрофии 5q (СМА) у детей и взрослых. СМА — тяжёлое прогрессирующее генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее примерно 1 из 6000–10000 новорождённых и являющееся ведущей генетической причиной младенческой смертности. Оно вызвано дефицитом белка выживаемости мотонейронов (SMN), что приводит к прогрессирующей потере мотонейронов — нервных клеток, управляющих произвольными мышцами, — вызывая прогрессирующую мышечную слабость, атрофию, дыхательную недостаточность и, в самых тяжёлых формах, раннюю смерть.

В ключевых клинических исследованиях SPINRAZA показал клинически значимую пользу при всех типах СМА:

• СМА типа 1 (с началом в младенчестве) — в исследовании ENDEAR у получавших лечение младенцев значительно улучшилась двигательная функция и заметно увеличилась выживаемость без событий по сравнению с контрольной группой без лечения; значительная доля достигла вех, которых никогда не достигали пациенты при естественном течении (сидение, а в ряде случаев — стояние).
• СМА типов 2 и 3 (с более поздним началом) — в исследовании CHERISH у получавших лечение пациентов наблюдалось значительное улучшение двигательной функции по сравнению с группой плацебо.
• Досимптомные младенцы — в исследовании NURTURE младенцы, начавшие лечение до появления симптомов, достигли соответствующего возрасту двигательного развития, причём подавляющее большинство ходили самостоятельно, — что подчёркивает критическую важность неонатального скрининга и раннего лечения.

Как действует SPINRAZA (Нусинерсен)?

У человека есть резервный ген SMN2, почти идентичный SMN1, но производящий в основном нефункциональный, укороченный белок SMN из-за естественного пропуска экзона 7 при сплайсинге РНК. Нусинерсен — это антисмысловой олигонуклеотид, направленный на SMN2: он связывается со специфической последовательностью в пре-мРНК SMN2 и блокирует сигнал сплайсинга, вызывающий пропуск экзона 7. Такая коррекция позволяет SMN2 производить полноразмерный функциональный белок SMN — фактически компенсируя отсутствующий или дефектный ген SMN1. Результатом является повышение уровня белка SMN в мотонейронах, что сохраняет их функцию и замедляет или останавливает прогрессирование заболевания.

Поскольку мотонейроны находятся в спинном мозге и защищены гематоэнцефалическим барьером, нусинерсен необходимо вводить непосредственно в спинномозговую жидкость (СМЖ) путём интратекальной (люмбальной) инъекции. Его период полувыведения в СМЖ, составляющий несколько месяцев, позволяет проводить поддерживающую терапию лишь один раз в 4 месяца.

Показания

• Спинальная мышечная атрофия 5q (СМА) — типы 1, 2 и 3, у детей и взрослых
• Первая болезнь-модифицирующая терапия СМА, одобренная в мире, и первая доступная в Китае
• Доказательства пользы во всём спектре заболевания, включая досимптомных новорождённых

Дозировка и способ применения

SPINRAZA выпускается в виде раствора 5 мл: 12 мг (2,4 мг/мл) для интратекального введения, которое выполняет врач, имеющий опыт люмбальных пункций.

• Фаза насыщения: 4 дозы — на 1-й, 15-й, 29-й и 63-й дни.
• Поддерживающая фаза: по 1 дозе каждые 4 месяца, длительно.

Лечение может проводиться с общей анестезией или без неё в зависимости от возраста пациента и клинической ситуации. Перед началом и перед каждой дозой в качестве меры предосторожности следует проверять количество тромбоцитов, показатели свёртываемости и белок в моче. Решения о дозировании должен принимать опытный невролог или специалист по нервно-мышечным заболеваниям.

Побочные эффекты

К наиболее частым нежелательным реакциям относятся симптомы после люмбальной пункции (головная боль, боль в спине), лихорадка, респираторные инфекции и запор. К клинически значимым лабораторным отклонениям относятся снижение количества тромбоцитов (тромбоцитопения) и нарушения свёртываемости (могут повышать риск кровотечения), а также нефротоксичность, проявляющаяся протеинурией, — поэтому и требуется описанный выше рутинный контроль тромбоцитов, свёртываемости и мочи. Серьёзные реакции гиперчувствительности редки, но возможны. SPINRAZA не рекомендуется при беременности без явной необходимости. Лечение должно проводиться под наблюдением опытного специалиста.

Хранение и обращение

Храните флаконы SPINRAZA в холодильнике при 2–8 °C в оригинальной коробке, защищая от света. Не замораживать. Для этого препарата требуется холодильная цепь; GLT отправляет SPINRAZA в валидированной термоконтролируемой упаковке с непрерывным мониторингом температуры.

Почему стоит выбрать китайскую версию SPINRAZA?

• Глобально синхронизированное качество оригинала, ставшее доступным — китайская версия SPINRAZA — это тот же нусинерсен Biogen, одобренный NMPA и произведённый по тем же мировым стандартам GMP.
• Значительно более низкая цена благодаря национальной программе возмещения Китая — после знаковых национальных ценовых переговоров цена SPINRAZA в материковом Китае была существенно снижена, что сделало её одной из самых доступных точек доступа к этой терапии в мире. За флакон возмещаемая цена в Китае примерно на 70–80% ниже прейскурантной цены в США, существенно ниже уставных цен в Германии и Франции и в несколько раз дешевле прейскурантной цены в Великобритании — пациенты на этих западных рынках обычно платят за флакон в несколько раз больше, чем возмещаемая цена в Китае.
• Национальное страховое покрытие — благодаря национальному возмещению Китая, собственные расходы застрахованных китайских пациентов за одну инъекцию дополнительно снижаются примерно до одной десятой от договорной цены, превращая шестизначную годовую терапию в доступное долгосрочное лечение.
• Проверенная пожизненная терапия — единственная терапия СМА с более чем 8-летним мировым опытом реального применения, дозируемая лишь один раз в 4 месяца.
• Надёжные поставки от GLT — GIVE LIFE TIME LIMITED поставляет подлинный, прослеживаемый по партиям SPINRAZA с полной документацией холодовой цепи (CoA и записи партий) по всему миру.

Как заказать SPINRAZA (Нусинерсен) у GLT?

1. Свяжитесь с нами через WhatsApp +86 15234153837 или по электронной почте [email protected], указав название продукта, спецификацию и количество.
2. Получите официальное предложение, инструкции по оплате и ориентировочный срок доставки.
3. Завершите оплату через наш защищённый платёжный канал (Hao Yi Lian / 好易联).
4. Товар отправляется по валидированной холодовой цепи с документацией на партию; отслеживание предоставляется до момента доставки.

Мы обслуживаем как лицензированные учреждения (больничные закупки, аптеки, импортёры), так и индивидуальных пациентов. Перед отправкой может быть запрошен действующий рецепт.

Часто задаваемые вопросы

1. Доступен ли SPINRAZA (нусинерсен) в Китае?

Да. SPINRAZA одобрен NMPA Китая (впервые одобрен в 2019 году) и включён в Национальный перечень возмещаемых препаратов Китая после знаковых национальных ценовых переговоров — что делает материковый Китай одной из самых доступных точек доступа к этой терапии в мире.

2. Сколько стоит SPINRAZA в Китае?

Существенно меньше, чем на западных рынках. После национальных переговоров о возмещении цена за флакон в материковом Китае примерно на 70–80% ниже прейскурантной цены США, существенно ниже цен в Германии и Франции и в несколько раз дешевле прейскурантной цены Великобритании — западный пациент обычно платит за флакон в несколько раз больше, чем договорная цена в Китае. Свяжитесь с GLT для получения официального предложения в зависимости от вашего количества и страны назначения.

3. Где я могу купить SPINRAZA (нусинерсен) из Китая?

Вы можете купить SPINRAZA из Китая через GLT (GIVE LIFE TIME LIMITED) — лицензированного гонконгского поставщика фармацевтической продукции, специализирующегося на лекарствах китайского происхождения. Отправьте запрос через WhatsApp +86 15234153837 или по электронной почте [email protected] — GLT предоставляет официальное предложение, документацию на партию (CoA) и валидированную холодильную доставку по всему миру.

4. Почему SPINRAZA нужно вводить в позвоночник?

Мотонейроны находятся в спинном мозге и защищены гематоэнцефалическим барьером, который пероральные или внутривенные препараты не могут эффективно преодолеть. Поэтому SPINRAZA необходимо вводить непосредственно в спинномозговую жидкость путём люмбальной пункции, чтобы достичь мишени.

5. Как SPINRAZA отправляется за границу и могут ли индивидуальные пациенты заказывать?

SPINRAZA требует транспортировки по холодовой цепи: GLT отправляет его в валидированной термоконтролируемой упаковке 2–8 °C, с непрерывным мониторингом температуры и полной документацией на партию (CoA, прослеживаемость партии). GLT обслуживает как учреждения, так и индивидуальных пациентов; индивидуальные покупатели должны иметь действующий рецепт от лицензированного врача и применять препарат под наблюдением специалиста.