SPINRAZA（诺西那生钠）12mg/5mL | 中国购买 | SMA 疗法 | GLT

药品信息：SPINRAZA（诺西那生钠）

SPINRAZA（诺西那生钠注射液）是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病修饰疗法，由渤健（Biogen）研发。它是一种反义寡核苷酸（ASO）——一段经过修饰的短合成遗传物质——用于治疗由 SMN1 基因突变或缺失引起的 SMA。SPINRAZA 于 2016 年 12 月首次获得美国 FDA 批准，随后在全球 70 多个国家获批，并于 2019 年获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为在中国获批的首个 SMA 治疗药物。经过具有里程碑意义的国家医保谈判，SPINRAZA 已纳入中国国家医保药品目录，使这一曾经不可负担的疗法得以惠及中国大陆绝大多数 SMA 患者。

SPINRAZA（诺西那生钠）的用途

SPINRAZA 用于治疗儿童及成人患者的 5q 脊髓性肌萎缩症（SMA）。SMA 是一种严重的、进行性的遗传性神经肌肉疾病，大约每 6000–10000 名新生儿中即有 1 例受累，是导致婴儿死亡的首要遗传病因。其病因是运动神经元存活（SMN）蛋白缺乏，导致运动神经元——控制随意肌的神经细胞——进行性丢失，从而引起进行性肌无力、肌萎缩、呼吸衰竭，在最为严重的类型中可导致早期死亡。

在关键性临床试验中，SPINRAZA 在所有类型的 SMA 中均显示出具有临床意义的获益：

• SMA 1 型（婴儿期发病）——在 ENDEAR 试验中，与未治疗对照组相比，接受治疗的婴儿运动功能显著改善，无事件生存期明显延长；相当比例的患者达到了自然病程患者从未达到的里程碑（独坐，部分甚至站立）。
• SMA 2 型和 3 型（迟发型）——在 CHERISH 试验中，与假治疗对照组相比，接受治疗的患者运动功能显著改善。
• 症状前婴儿——在 NURTURE 试验中，症状出现前即接受治疗的婴儿达到了与年龄相符的运动发育，绝大多数可独立行走——凸显了新生儿筛查与早期治疗的关键重要性。

SPINRAZA（诺西那生钠）的作用机制

人体有一个备用基因 SMN2，它与 SMN1 几乎相同，但由于 RNA 剪接过程中第 7 号外显子被自然跳过，它主要产生无功能的截短 SMN 蛋白。诺西那生钠是一种靶向 SMN2 的反义寡核苷酸：它与 SMN2 前体信使 RNA 中的特定序列结合，阻断导致第 7 号外显子被跳过的剪接信号。这一修正使 SMN2 得以产生全长、有功能的 SMN 蛋白——从而有效补偿缺失或缺陷的 SMN1 基因。结果是运动神经元中 SMN 蛋白水平升高，从而保护运动神经元功能，减缓或阻止疾病进展。

由于运动神经元位于脊髓内并受血脑屏障保护，诺西那生钠必须通过鞘内（腰椎穿刺）注射直接送入脑脊液（CSF）。其在脑脊液中的半衰期长达数月，这正是维持剂量只需每 4 个月一次的原因。

适应症

• 5q 脊髓性肌萎缩症（SMA）——1 型、2 型和 3 型，适用于儿童及成人患者
• 全球获批的首个、也是中国首个可及的 SMA 疾病修饰疗法
• 获益证据覆盖整个疾病谱，包括症状前新生儿

用法用量

SPINRAZA 以 5 mL: 12 mg（2.4 mg/mL） 鞘内注射液形式供应，须由具备腰椎穿刺经验的医生给药。

• 负荷阶段：共 4 剂——分别在第 1、15、29 和 63 天给药。
• 维持阶段：每 4 个月给药 1 剂，长期持续。

根据患者年龄和临床情况，可在全身麻醉或非麻醉下进行治疗。作为安全预防措施，在开始治疗前及每次给药前，应检查血小板计数、凝血功能和尿蛋白。给药决策须由经验丰富的神经科或神经肌肉专科医生做出。

不良反应

最常见的不良反应包括腰椎穿刺后症状（头痛、背痛）、发热、呼吸道感染和便秘。具有临床意义的实验室异常包括 血小板计数降低（血小板减少症）和 凝血功能异常（可能增加出血风险），以及以蛋白尿为表现的 肾毒性——因此需要进行上述常规的血小板、凝血和尿液监测。严重过敏反应不常见，但可能发生。除非确有需要，不建议妊娠期使用 SPINRAZA。治疗须由经验丰富的专科医生监督。

贮藏与处理

SPINRAZA 小瓶应在 2–8 °C 冷藏条件下、置于原包装盒内避光保存。不得冷冻。本品需要冷链运输；GLT 采用经过验证的温控包装和全程温度监测运输 SPINRAZA。

为什么选择中国版 SPINRAZA？

• 全球同步的原研品质，触手可及——中国版 SPINRAZA 与 NMPA 批准的渤健诺西那生钠产品相同，按同样全球 GMP 标准生产。
• 通过中国国家医保大幅降价——经过具有里程碑意义的国家价格谈判，SPINRAZA 在中国大陆的价格已大幅下降，使其成为全球该疗法最具性价比的获取渠道之一。按每支计，医保谈判后的中国价格 比美国上市价低约 70%–80%，显著低于德国和法国的法定价格，比英国上市价便宜数倍——这些西方市场的患者通常每支要比中国医保谈判价多付数倍。
• 国家医保覆盖——借助中国国家医保，参保中国患者每次注射的自付费用进一步降至谈判价的约十分之一，使每年六位数的治疗费用变为可负担的长期治疗。
• 经过验证的终身疗法——唯一拥有超过 8 年全球真实世界经验的 SMA 疗法，每 4 个月仅给药一次。
• GLT 可靠供应——GIVE LIFE TIME LIMITED 全球供应正品、批次可追溯的 SPINRAZA，附完整冷链文件（分析证书 CoA 和批次记录）。

如何从 GLT 订购 SPINRAZA（诺西那生钠）？

1. 通过 WhatsApp +86 15234153837 或邮箱 [email protected] 联系我们，告知产品名称、规格和数量。
2. 获取正式报价、付款说明和预计送达时间。
3. 通过我们的安全支付渠道（好易联）完成付款。
4. 货物经验证的冷链运输发出，附批次文件；全程提供物流跟踪直至送达。

我们同时服务持证机构（医院采购、药房、进口商）和个人患者。发货前可能要求提供有效处方。

常见问题

1. SPINRAZA（诺西那生钠）在中国有售吗？

有。SPINRAZA 已获中国 NMPA 批准（2019 年首次获批），并通过具有里程碑意义的国家价格谈判纳入中国国家医保药品目录——使中国大陆成为全球该疗法最具性价比的获取渠道之一。

2. SPINRAZA 在中国多少钱？

远低于西方市场。经过中国国家医保谈判后，中国大陆每支价格比美国上市价低约 70%–80%，显著低于德国和法国的价格，比英国上市价便宜数倍——西方患者通常每支要比中国谈判价多付数倍。请联系 GLT 根据您的数量和目的国获取正式报价。

3. 我在哪里可以从中国购买 SPINRAZA（诺西那生钠）？

您可以通过 GLT（GIVE LIFE TIME LIMITED）从中国购买 SPINRAZA，GLT 是一家专注中国来源药品的香港持证药品供应商。请通过 WhatsApp +86 15234153837 或邮箱 [email protected] 发送您的需求——GLT 提供正式报价、批次文件（CoA）和全球验证冷链配送。

4. 为什么 SPINRAZA 必须注射到脊柱？

运动神经元位于脊髓内并受血脑屏障保护，口服或静脉注射药物无法有效穿过。因此 SPINRAZA 必须通过腰椎穿刺直接送入脑脊液以到达靶点。

5. SPINRAZA 如何国际运输？个人患者可以订购吗？

SPINRAZA 需要冷链运输：GLT 采用经过验证的 2–8 °C 温控包装、全程温度监测和完整批次文件（CoA、批次可追溯性）进行运输。GLT 同时服务机构和个人患者；个人买家应持有持证医生开具的有效处方，并在专科医生监督下使用本品。